小鼠模型
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重塑大脑的“刹车”系统能否改善亨廷顿舞蹈症的运动功能？
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科学家发现，在亨廷顿舞蹈症中，一种特定类型的大脑细胞变得异常沉寂。通过恢复小鼠体内这些细胞的活性，他们能够重新平衡大脑回路并改善运动功能。
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寻找捷径：亨廷顿蛋白降低疗法的新路径
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新研究指出，HTT1a（一种具有毒性的缩短版亨廷顿蛋白）是疾病的关键驱动因素，也是亨廷顿病（HD）中极具前景的治疗靶点。
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使用 PROTACs 进行精准修剪：选择性靶向毒性亨廷顿蛋白
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PROTACs 就像一种精准的修剪工具，在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时，保持健康形态的蛋白完好无损。在细胞和亨廷顿病小鼠中，这种靶向清理改善了健康状况并减缓了疾病特征。
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弥合间隙：慢而精的 DNA 修复研究
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您的身体组装 DNA 的过程就像一支铺设并粘合瓷砖图案的工人团队。最近的一项研究表明，一位特殊的“助手”可能会减缓体细胞 CAG 扩增，从而推迟亨廷顿病（HD）的发病。
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修正食谱：减少亨廷顿蛋白的一个片段
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在最近的一篇论文中，科学家们针对亨廷顿蛋白信息中的一个小而有害的片段 (HTT1a) 对 HD 小鼠进行了研究。与针对全长 HTT 相比，这种方法减少了有毒蛋白质团块并延缓了遗传变化。
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给垃圾贴上标签：有毒亨廷顿蛋白的周转
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最近的一项研究表明，加强大脑自身的清理系统可以减缓亨廷顿舞蹈症的进程。
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用 CRISPR 直击要害
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一项新研究利用“自切换”基因剪刀，针对小鼠亨廷顿舞蹈症的根本原因进行治疗——即使在症状开始后也是如此。
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击倒制胜：CAG扩增如何驱动疾病发展
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最近的一篇论文将 CAG 重复序列扩展与广泛的 RNA 变化联系起来，尤其是在易受 HD 影响的脑细胞中。“敲除”在 HD 中出错的某些 DNA 修复基因可能对小鼠的 HD 特征产生积极影响。
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亨廷顿病中神经元迁移的益处
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亨廷顿病是一种发育性疾病吗？亨廷顿病会阻止神经元在发育中的大脑中迁移，但也许我们可以让它们重新开始。
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早期接触 HD 蛋白可能导致终生症状
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一项令人惊讶的新小鼠研究表明，突变 HD 基因可能在胚胎发育过程中造成部分损害