临床试验
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第一块多米诺骨牌倒下AMT-130 基因疗法在具有里程碑意义的试验中减缓亨廷顿氏症的进程
在 uniQure 的最新报告中,他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏…
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SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量
SKY-0515是一种口服药物,它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白,还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…
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出版中的证据:切分普利多匹定的数据
几十年来,普利多哌啶一直作为一种潜在的 HD 治疗方法接受测试。大型 PROOF-HD 试验并未达到其主要目标…