药物开发

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…

Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药

基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用

电子显微镜使亨廷顿病致病蛋白亨廷蛋白以最高分辨率被观察到

《电讯报》发表了一篇关于亨廷顿蛋白降低试验的令人困惑的报道，但新的进展正在发生！

一种现有药物可以促进亨廷顿舞蹈症脑细胞的活力——但在重新回到临床应用之前，可能需要进行更多测试

重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗

权衡mTORC1：可能成为HD治疗的新靶点？

一项针对亨廷顿病的令人振奋的治疗方案临床试验计划于2015年开展。第一步是确保其安全性。