临床试验
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FDA 批准用于治疗亨廷顿舞蹈症运动症状的药物
FDA 已批准 valbenazine(商品名 INGREZZA)用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状
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PTC Therapeutics 和 uniQure 关于其亨廷顿蛋白降低试验的最新进展
PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展,旨在测试不同的亨廷顿蛋白…
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KINECT-HD 试验表明,缬苯那嗪可改善亨廷顿病患者的非自主运动
对于亨廷顿病群体而言,一个非常需要的好消息是,Neurocrine Bioscience 公司的 KINECT…
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解读近期基因治疗新闻
Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗,并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…
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Wave 公司 PRECISION-HD1 和 2 期试验结果令人失望
Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息,即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种…
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新冠肺炎对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD研究意味着什么?
新冠肺炎最新情况:对HD家庭意味着什么,如何影响HD研究,以及如何改变科学研究方式?
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解析 Wave 的 PRECISION-HD2 亨廷顿蛋白降低试验公告
Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白,…
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首个亨廷顿病基因治疗临床试验细节浮出水面
UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节,该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力,该疗法…
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亨廷顿病致病蛋白对抗战线上的多方面进展
今年秋季,多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司(包括 Wave、PTC 和 Voyager)发布了激动人心的…
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成功!ASO 药物可降低亨廷顿病患者体内突变蛋白的水平
来自 Ionis 和 Roche 的惊人消息!HTTRx 药物成功降低了脊髓液中有害的亨廷顿蛋白