临床试验
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FDA 批准用于治疗亨廷顿舞蹈症运动症状的药物
FDA 已批准 valbenazine(商品名 INGREZZA)用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状
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PTC Therapeutics 和 uniQure 关于其亨廷顿蛋白降低试验的最新进展
PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展,旨在测试不同的亨廷顿蛋白…
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KINECT-HD 试验表明,缬苯那嗪可改善亨廷顿病患者的非自主运动
对于亨廷顿病群体而言,一个非常需要的好消息是,Neurocrine Bioscience 公司的 KINECT…
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解读近期基因治疗新闻
Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗,并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…
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Wave 公司 PRECISION-HD1 和 2 期试验结果令人失望
Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息,即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种…
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罗氏和 Ionis 传来令人遗憾的消息——ASO 试验提前中止
罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息;Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。
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亨廷顿病青年成人研究 (HD-YAS) 确定了最佳时期:无症状但有可测量的变化
我们知道,亨廷顿病相关的变化可能在症状出现前多年发生,但这些变化究竟多早开始呢?一个研究团队通过对未发病亨廷顿…
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新冠肺炎对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD研究意味着什么?
新冠肺炎最新情况:对HD家庭意味着什么,如何影响HD研究,以及如何改变科学研究方式?
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解析 Wave 的 PRECISION-HD2 亨廷顿蛋白降低试验公告
Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白,…
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首个亨廷顿病基因治疗临床试验细节浮出水面
UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节,该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力,该疗法…