POINT-HD 已开始为首批受试者注射药物 RG6496，这标志着一种新型选择性亨廷顿蛋白降低疗法迈出了早期但重要的一步。

随着 HD 基因的使用，CAG 重复序列会随着时间的推移而变长，就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现，阻止细胞使用其 HTT 基因可以减缓这种磨损，从而可能延缓 HD 症状的出现。

来自瑞士的一项新研究揭示了我们细胞内的亨廷顿舞蹈症基因中，CAG 重复序列数量是如何增长或缩减的。

UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展，但社区的反响非常强烈，已有超过 4.1 万个请愿签名，并且主要 HD 组织也发出了统一的倡议。

亨廷顿病小鼠模型的研究表明，益生元（为肠道细菌提供营养的食物）可能改善肠道健康和神经系统症状。

新研究表明，抗抑郁药舍曲林可能改善亨廷顿病患者的功能，预防小鼠的运动问题，并稳定蛋白质生产。这种常见药物是否能从多个角度影响亨廷顿病？

从干细胞“牙仙疗法”到基因疗法障碍和新的遗传学见解，11 月对亨廷顿病研究来说是重要一个月。在我们的月度总结中了解所有这些故事！

在最近发表于《自然通讯》上的一篇文章中，一个研究团队调查了一种新的方法，以改善亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠过程，并阻止有毒团块的形成。

SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与 FDA 举行二期临床试验结束会议后，与 FDA 达成了一致。一项全球三期临床试验预计将于 2026 年启动。

科学家发现一种罕见的基因特性，可能通过增强细胞清理功能来延长亨廷顿病患者的发病年龄。