FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白降低方法。我们将探讨这两项研究中公布的数据，以及这对亨廷顿病患者家属意味着什么。

2023国际亨廷顿病治疗学大会第二天

研究更新

PTC研究团队最新进展

对于亨廷顿病群体而言，一个非常需要的好消息是，Neurocrine Bioscience 公司的 KINECT-HD 试验表明，使用缬苯那嗪治疗可显著减少称为舞蹈症的非自主运动

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看，这可能带来更少侵入性的药物，而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。