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2025 年 10 月：本月亨廷顿病研究进展
Latest News
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蛋白质网络筛选识别出新的亨廷顿病治疗靶点
‘发现驱动’的筛选发现一些参与亨廷顿病损伤的蛋白质网络＆新型药物靶点
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最新研究表明：短链CAG重复序列与疾病无关
大小并不能代表一切：最新研究表明，患者一对亨廷顿等位基因中只有长链CAG重复序列会影响亨廷顿舞蹈症的发病，而短…
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磷酸二酯酶抑制剂：治疗亨廷顿疾病的新药物即将进入临床试验
CHDI基金会以及辉瑞制药共同声明，磷酸二酯酶靶向药物在动物实验上取得了喜人进展并计划进入临床试验。
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诱导干细胞取得令人振奋的进展
从亨廷顿舞蹈症患者体内获得的干细胞，已经被运用到临床研究中，成为一项重要的实验工具，目前正用于实验条件下纠正亨…
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人物访谈录： 爱丽丝和南茜•韦克斯勒(Alice和Nancy Wexler)
HDBuzz采访了Alice和Nancy Wexler，一对处于遗传病基金会核心地位的姐妹。
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人和小鼠：应用动物模型研究Huntington病
Huntington病的动物模型：能告诉我们什么有关疾病的信息和有助于发现新的治疗方法。 由Shang Hui…
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在亨廷顿病病人血细胞中的给人启迪的发现
可以在血液中直接测量亨廷顿蛋白的水平，这会对基因沉默研究有所帮助么？
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赋予亨廷顿病一只“手”？两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。
在亨廷顿病的细胞和小鼠模型中应用锌指药物，成功的降低的有害蛋白的产生
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锂在治疗亨廷顿病方面获得了第二次机会
在对亨廷顿病的研究中，锂获得了第二次机会 － 采用一种新型化学传递方式，在亨廷顿病小鼠模型身上进行测试
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用单链核糖核酸基因沉默瞄准亨廷顿基因信使
新型单链核糖核酸基因沉默药物可能会更加安全和有效的治疗亨廷顿病