了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。

了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第二天的所有最新高清新闻。

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一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子，为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。

我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么？这指明了通往更安全药物的道路，让我们更接近有效的疗法。

我们很荣幸地宣布克洛伊-兰里奇（Chloe Langridge）成为2025年HDBuzz奖得主！一种名为 SGTA 的蛋白质有望成为 HD 治疗的靶点。研究人员发现，提高细胞中 SGTA 的水平有助于减轻 HD 的症状。

九月是亨廷顿氏病研究领域具有里程碑意义的一个月：一种基因疗法显示出减缓病情发展的迹象，此外还出现了新的生物标志物、机理认识和心理健康方面的进展。该领域已经取得了长足进步，未来的发展方向令人振奋。

在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏病的进展。

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供了一种双管齐下的方法。SKY-0515 目前正在进行更大规模的 2/3 期试验。