专题
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一种老药，新用途：舍曲林通过调控蛋白质生产可能减轻亨廷顿病的负担
新研究表明，抗抑郁药舍曲林可能改善亨廷顿病患者的功能，预防小鼠的运动问题，并稳定蛋白质生产。这种常见药物是否能…
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2025 年 11 月：本月亨廷顿病研究进展
从干细胞“牙仙疗法”到基因疗法障碍和新的遗传学见解，11 月对亨廷顿病研究来说是重要一个月。在我们的月度总结中…
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折叠 12 英尺长的袖子的衬衫：了解亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠
在最近发表于《自然通讯》上的一篇文章中，一个研究团队调查了一种新的方法，以改善亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠过程，…
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SOM3355 在 EMA 和 FDA 均表示支持下迈向三期临床试验
SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与…
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微小的基因调整有望延缓亨廷顿病症状并激活细胞清理功能
科学家发现一种罕见的基因特性，可能通过增强细胞清理功能来延长亨廷顿病患者的发病年龄。
由 AJ Keefe -
揭开 DNA 修复的秘密
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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牙仙疗法？在小型亨廷顿舞蹈病试验中测试牙齿干细胞
一项试验测试了人牙齿中的干细胞，作为亨廷顿舞蹈病（HD）的一种可能治疗方法。该方法似乎是安全的，并且在症状方面…
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对中间 CAG 重复序列的新见解：绘制扩展连续体
一项新的研究使用超灵敏的研究技术来绘制整个 CAG 重复序列长度范围内的 DNA 变化，揭示了中间重复序列在遗…
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UniQure 和 FDA 在 AMT-130 的审批途径上不再保持一致
在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对…
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2025 年 10 月：本月亨廷顿病研究进展
2025 年 10 月是亨廷顿病研究成果丰硕的一个月：uniQure 的 AMT-130 疗法有了更清晰的进展…