专题
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UniQure 和 FDA 在 AMT-130 的审批途径上不再保持一致
在一份新的新闻稿中,uniQure 分享说,FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法,特别是使用外部对…
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2025 年 10 月:本月亨廷顿病研究进展
2025 年 10 月是亨廷顿病研究成果丰硕的一个月:uniQure 的 AMT-130 疗法有了更清晰的进展…
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时间地图:追踪亨廷顿病在大脑中从出生开始的演变
为何亨廷顿病中某些脑细胞会首先死亡?新研究表明,小鼠的基因活动变化从出生时就开始,尤其是在纹状体 & …
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进一步澄清:UniQure 新闻发布四周后我们了解到的情况
距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间,该信息在全球引起了轩然大波…
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亨廷顿氏病的冰山有多大?
我们可以通过基因检测计算出诊所里有多少人患有亨廷顿氏病,但有多少人带有亨廷顿氏病基因却从未被医生诊断出来呢?一…
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第 3 天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第二天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第二天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第一天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第一天的所有最新高清新闻。
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控制 DNA 扫描仪减缓 CAG 重复序列的扩展
一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子,为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。
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2025 HDBuzz 奖:当良好的亨廷汀消失时:向设计安全的 HD 治疗方法迈出一步
我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主!一项新研究指出…