血脑屏障
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解读近期基因治疗新闻
Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗,并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看,这可能带来更少侵入性的药物,而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。
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KMO抑制剂药物延长了亨廷顿舞蹈病小鼠的寿命
一种新型“KMO抑制”药物在亨廷顿舞蹈病小鼠试验中取得积极成果

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗,并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看,这可能带来更少侵入性的药物,而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。

一种新型“KMO抑制”药物在亨廷顿舞蹈病小鼠试验中取得积极成果