疾病改善 – HDBuzz

进一步澄清：UniQure 新闻发布四周后我们了解到的情况

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波…

23 10 月, 2025

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

23 3 月, 2021

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

12 2 月, 2019

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…

13 12 月, 2018

基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用

7 11 月, 2016

重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗

22 10 月, 2015

我们如何知道降低HD的治疗是否有效？突变型亨廷顿蛋白检测的新进展。

20 10 月, 2015

Prana Biotechnology 发布了数据，表明他们的药物 PBT2 在 HD 动物模型中有效

14 1 月, 2013

HD中RNAi基因沉默的2个好消息：六个月内是安全的，并且有一种治疗更大脑区域的方法

24 1 月, 2012

褪黑素延迟了亨廷顿病小鼠的疾病发作并延长了生存期——它能对患者产生同样的效果吗？

31 10 月, 2011