月度回顾

⏱️ 阅读时间 8 分钟 | 7 月对亨廷顿舞蹈症（HD）研究领域而言可谓挑战重重——罗氏公司接连终止两项 HD 项目。不过本月HD学术界仍然传来积极信息：颇具应用前景的新型研究工具、体细胞扩增机制的新发现，以及聚焦 HD 患者饮食管理与自我意识的重要研究成果相继见刊。

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 临床方面，我们收到了 uniQure 关于其近期 FDA 会议的消息，一项干细胞试验为首位受试者完成了给药，Skyhawk 分享了 SKY-0515 的数据。实验室方面，在 DNA 层面减缓 HD 的科学研究正在不断深入。

⏱️阅读时长 8 分钟 | 2026 年 5 月：votoplam 试验的 2 年数据表明疾病进展可能放缓；AMT-130 前往英国进行监管审查；猪模型揭示免疫细胞入侵 HD 大脑；以及新科学研究聚焦于毒性亨廷顿蛋白片段。

⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 2026 年 4 月的研究显示，一种毒性 HTT 片段在小鼠研究中占据了核心地位，CRISPR 在小鼠实验中展现出前景，人工智能和可穿戴设备正向临床应用迈进，此外还有两项研究揭示了 HD 护理人员所承担的重担。

⏱️ 阅读时间 9 分钟 | 3 月份，我们迎来了一年一度的 CHDI 治疗学会议，以及 3 项正在进行的临床试验的最新进展。我们还报道了关于体细胞扩张的新研究，并在“感恩日”向构建我们科学基石的社区致敬。

⏱️ 预计阅读时间 8 分钟 | 2026 年 2 月亨廷顿舞蹈症 (HD) 研究回顾：branaplam 试验数据已发表；关于 HD “灰色地带”遗传学的新见解；此外还涉及蠕虫、大脑回路、眼动追踪，以及处于患病风险中的人群所承受的隐形心理压力。

⏱️ 9 分钟阅读 | 2026 年 1 月亨廷顿病研究回顾：SKY-0515 显示出良好的安全性数据，社区倡导帮助 AMT-130 获得了关键的 FDA 会议，此外还有关于睡眠、疫苗和症状管理的新见解。阅读完整的回顾！

从干细胞“牙仙疗法”到基因疗法障碍和新的遗传学见解，11 月对亨廷顿病研究来说是重要一个月。在我们的月度总结中了解所有这些故事！

2025 年 10 月是亨廷顿病研究成果丰硕的一个月：uniQure 的 AMT-130 疗法有了更清晰的进展，绘制了亨廷顿病如何以及在何处改变大脑，开展了针对 DNA 修复的早期机制研究，并举行了一场汇集了该领域主要力量的大型会议。

九月是亨廷顿氏病研究领域具有里程碑意义的一个月：一种基因疗法显示出减缓病情发展的迹象，此外还出现了新的生物标志物、机理认识和心理健康方面的进展。该领域已经取得了长足进步，未来的发展方向令人振奋。