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治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更大规模的试验正在招募中，以确定该药物是否能真正减缓亨廷顿病的进展

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分（Total Functional Capacity score）在亨廷顿舞蹈症研究中已使用了数十年。本文将介绍它的衡量指标、局限性，以及它为何处于一项备受期待的临床试验的核心地位。

⏱️阅读时长 10 分钟 | VIBRANT-HD 试验的结果现已发表在同行评审期刊上。该试验测试了口服药物 branaplam，该药降低了 HTT，但存在严重的安全性问题，最终导致试验中止。

Skyhawk Therapeutics 分享了 SKY-0515 的结果，这是一种旨在降低亨廷顿蛋白的药物。该药物通常是安全的，在测试的最高剂量下，血液中亨廷顿蛋白的降低了 60%。随着更大规模的试验继续进行，这些数据是一个令人鼓舞的步骤。

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供了一种双管齐下的方法。SKY-0515 目前正在进行更大规模的 2/3 期试验。

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白降低方法。我们将探讨这两项研究中公布的数据，以及这对亨廷顿病患者家属意味着什么。