基因沉默

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法…

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…

亨廷顿病治疗学会议第3天最新进展：亨廷顿蛋白——及其降低

来自 Ionis 和 Roche 的惊人消息！HTTRx 药物成功降低了脊髓液中有害的亨廷顿蛋白

WAVE生命科学公司启动PRECISION临床试验以抑制突变型亨廷顿病蛋白

Ionis 表示，其旨在降低亨廷顿蛋白的 HTTRx 试验已完成招募，并计划延长试验。

基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用