体细胞扩增
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调低错配修复基因可减缓人类神经元中亨廷顿舞蹈症重复序列的增长
⏱️ 阅读时间 10 分钟 | 在人类细胞系统中,科学家们调低了错配修复基因,使 CAG 扩增减少了高达 69…
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缝线中的一个小故障揭示了为什么 DNA 序列模式在亨廷顿病中很重要
两个具有相同 CAG 重复计数的人可能有截然不同的 HD 病程。一项针对具有 36-42 个重复个体的新研究表…
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告别您的 CAG:三个字母如何改变亨廷顿舞蹈症
科学家们利用基因工程技术培育出了具有“中断”CAG 重复序列的干细胞,以打破这种毒性片段。这可能会阻止序列扩增…
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少有人走的路:减少亨廷顿蛋白的生成如何改变体细胞不稳定性并可能延缓症状
随着 HD 基因的使用,CAG 重复序列会随着时间的推移而变长,就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现,阻…
由 AJ Keefe -

揭开 DNA 修复的秘密
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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控制 DNA 扫描仪减缓 CAG 重复序列的扩展
一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子,为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。
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SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量
SKY-0515是一种口服药物,它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白,还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…
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击倒制胜:CAG扩增如何驱动疾病发展
最近的一篇论文将 CAG 重复序列扩展与广泛的 RNA 变化联系起来,尤其是在易受 HD 影响的脑细胞中。“敲…