体细胞扩增
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缝线中的一个小故障揭示了为什么 DNA 序列模式在亨廷顿病中很重要
两个具有相同 CAG 重复计数的人可能有截然不同的 HD 病程。一项针对具有 36-42 个重复个体的新研究表…
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少有人走的路：减少亨廷顿蛋白的生成如何改变体细胞不稳定性并可能延缓症状
随着 HD 基因的使用，CAG 重复序列会随着时间的推移而变长，就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现，阻…
由 AJ Keefe -
揭开 DNA 修复的秘密
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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控制 DNA 扫描仪减缓 CAG 重复序列的扩展
一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子，为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。
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SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量
SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…
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击倒制胜：CAG扩增如何驱动疾病发展
最近的一篇论文将 CAG 重复序列扩展与广泛的 RNA 变化联系起来，尤其是在易受 HD 影响的脑细胞中。“敲…