体细胞扩增
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揭开 DNA 修复的秘密
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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控制 DNA 扫描仪减缓 CAG 重复序列的扩展
一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子，为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。
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SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量
SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…
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击倒制胜：CAG扩增如何驱动疾病发展
最近的一篇论文将 CAG 重复序列扩展与广泛的 RNA 变化联系起来，尤其是在易受 HD 影响的脑细胞中。“敲…