人类
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FDA 批准一种新药用于亨廷顿病症状治疗
阅读时长 4 分钟
Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药
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超罕见突变凸显HD基因在大脑发育中的重要性
阅读时长 8 分钟
新技术使研究人员能够在HD基因中发现超罕见突变,这些突变与导致HD的突变不同
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起飞:首批人类接受了针对 HD 的基因沉默药物治疗!
阅读时长 8 分钟
重大公告:首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗
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亨廷顿病预测性基因检测的获取是否存在问题?
阅读时长 6 分钟
亨廷顿病预测性基因检测的获取是否存在问题?不列颠哥伦比亚大学(UBC)的一项研究表明确实如此。
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亨廷顿病患者血细胞中的启发性发现
阅读时长 7 分钟
血液中亨廷顿蛋白的水平可以直接测量 – 这对基因沉默研究有用吗?
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高功率脑部扫描揭示了亨廷顿舞蹈症 (HD) 中的钠变化
阅读时长 6 分钟
一种新的脑部扫描技术揭示了 HD 患者大脑中较高的钠水平。这可能对临床试验有何帮助?
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亨廷顿病与癌症之间有何关联?
阅读时长 6 分钟
根据一项瑞典研究,亨廷顿病患者患癌的可能性较低——这意味着什么?
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Huntexil 更新:EMA 要求进行进一步试验
阅读时长 2 分钟
欧洲药品管理局 (EMA) 告知 NeuroSearch,Huntexil 在欧洲获得亨廷顿病许可需要另一次大型试验
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通过患者和家庭教育改善亨廷顿病临床试验招募
阅读时长 5 分钟
我们如何改善亨廷顿病临床试验的招募?直接与家庭交谈效果很好!
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亨廷顿舞蹈症的遗传“灰色地带”:这一切意味着什么?
阅读时长 8 分钟
中间等位基因和降低的外显率——亨廷顿舞蹈症的遗传“灰色地带”解释