亨廷顿降低
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2025 HDBuzz 奖：当良好的亨廷汀消失时：向设计安全的 HD 治疗方法迈出一步
我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出…
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第一块多米诺骨牌倒下AMT-130 基因疗法在具有里程碑意义的试验中减缓亨廷顿氏症的进程
在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏…
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SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量
SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…