基因治疗

在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对…

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波…

在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏…

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白…

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…

最近一系列关于基因编辑方法 CRISPR 的研究引起了人们对该技术是否适合治疗亨廷顿病等遗传疾病的担忧

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…

基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用

最近的新闻充斥着关于 CRISPR 的报道，这是一种新的“惊人”DNA 编辑技术。是炒作还是希望？