基因沉默
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起飞：首批人类接受了针对 HD 的基因沉默药物治疗！
重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗
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在大脑脊液中测量有害的亨廷顿蛋白
我们如何知道降低HD的治疗是否有效？突变型亨廷顿蛋白检测的新进展。
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亨廷顿病临床试验公告：亨廷顿蛋白降低药物将于2015年进入I期试验
一项针对亨廷顿病的令人振奋的治疗方案临床试验计划于2015年开展。第一步是确保其安全性。
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访谈：爱丽丝和南希·韦克斯勒
HDBuzz 采访了爱丽丝和南希·韦克斯勒，她们是遗传病基金会的核心人物
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锌指药物能对抗亨廷顿病？两个研究团队报告在细胞和小鼠实验中取得成功
锌指药物在亨廷顿病细胞和小鼠中成功减少有害蛋白的产生
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用单链 RNA 基因沉默技术击退信使
新的“单链 RNA”基因沉默药物可能更安全、更有效地治疗亨廷顿病
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亨廷顿RNAi基因沉默的双重成功
HD中RNAi基因沉默的2个好消息：六个月内是安全的，并且有一种治疗更大脑区域的方法
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借助外泌体将基因沉默药物“输送”至大脑
外泌体——细胞产生的微小囊泡——可用于将基因沉默药物从血液送入大脑
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HD 基因沉默：目前为止的故事
基因沉默对于 HD 来说真的像听起来那么令人兴奋吗？未来又会怎样？
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CHDI 报告：第一天
CHDI 的 HD 治疗会议第一天：探索异常的脑连接并沉默 HD 基因