体细胞扩增
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阻止基因滚雪球简单的基因干扰如何减缓亨廷顿氏病的发展速度
亨廷顿病的突变会随着时间的推移而恶化,就像一个危险的雪球。通过利用基因编辑工具 CRISPR 的力量,科学家们可能已经找到了一种阻断 HD 突变并延缓疾病发作的方法。
由 AJ Keefe -

击倒制胜:CAG扩增如何驱动疾病发展
最近的一篇论文将 CAG 重复序列扩展与广泛的 RNA 变化联系起来,尤其是在易受 HD 影响的脑细胞中。“敲除”在 HD 中出错的某些 DNA 修复基因可能对小鼠的 HD 特征产生积极影响。

亨廷顿病的突变会随着时间的推移而恶化,就像一个危险的雪球。通过利用基因编辑工具 CRISPR 的力量,科学家们可能已经找到了一种阻断 HD 突变并延缓疾病发作的方法。

最近的一篇论文将 CAG 重复序列扩展与广泛的 RNA 变化联系起来,尤其是在易受 HD 影响的脑细胞中。“敲除”在 HD 中出错的某些 DNA 修复基因可能对小鼠的 HD 特征产生积极影响。