亨廷顿降低 – 第 2 页

SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…

2025年9月18日

一项名为 RIDE 的新型 CRISPR 技术是这项开创性技术的重大进步。研究人员利用这项精确到可以重写生命密…

2025年3月27日

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白…

2023年6月21日

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…

2021年8月16日

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种…

2021年3月30日

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

2021年3月23日

新冠肺炎最新情况：对HD家庭意味着什么，如何影响HD研究，以及如何改变科学研究方式？

2020年4月7日

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，…

2020年2月15日

UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法…

2019年7月29日

终于有一项大型研究表明了儿童期亨廷顿舞蹈症的样子。这将帮助我们确定新药是否也对儿童有效

2018年10月15日