专题
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解读近期基因治疗新闻
Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…
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Wave 公司 PRECISION-HD1 和 2 期试验结果令人失望
Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种…
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首个亨廷顿病基因治疗临床试验细节浮出水面
UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法…
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成功！ASO 药物可降低亨廷顿病患者体内突变蛋白的水平
来自 Ionis 和 Roche 的惊人消息！HTTRx 药物成功降低了脊髓液中有害的亨廷顿蛋白
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最新进展证实亨廷顿病“基因沉默”试验进展顺利
Ionis 表示，其旨在降低亨廷顿蛋白的 HTTRx 试验已完成招募，并计划延长试验。
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FDA 批准一种新药用于亨廷顿病症状治疗
Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药
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携手植树：2016年美国亨廷顿病协会大会
HDBuzz总结了巴尔的摩一场规模空前且充满活力的HDSA大会的科学进展
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如何不写临床试验新闻报道
《电讯报》发表了一篇关于亨廷顿蛋白降低试验的令人困惑的报道，但新的进展正在发生！
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起飞：首批人类接受了针对 HD 的基因沉默药物治疗！
重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗
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大型研究揭示了亨廷顿舞蹈症新的“遗传修饰因子”
GeM-HD 确定了寻找影响亨廷顿舞蹈症发病的遗传变异的首批可靠线索