专题

就像电影编辑删除拍摄失误一样，我们的细胞也会编辑其蛋白质机器以制作值得观看的影片。新研究发现，在亨廷顿病中，细…

FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状

对于亨廷顿病群体而言，一个非常需要的好消息是，Neurocrine Bioscience 公司的 KINECT…

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种…

UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法…

来自 Ionis 和 Roche 的惊人消息！HTTRx 药物成功降低了脊髓液中有害的亨廷顿蛋白

Ionis 表示，其旨在降低亨廷顿蛋白的 HTTRx 试验已完成招募，并计划延长试验。

Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药