HDBuzz 回到了在加利福尼亚州棕榈泉举行的第 21 届 CHDI HD 治疗年度大会的第 2 天现场。我们了解到了以非凡细节缩放 HD 生物学的新技术。

HDBuzz 正在参加 CHDI 的亨廷顿舞蹈症治疗大会，准备为您带来该领域最新研究的实时更新。准备好迎接激动人心的科学进展吧！

一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准，但它为这款每日一次的药丸尽早惠及亨廷顿舞蹈症患者开辟了一条更快的路径。

FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据。2026 年 3 月，uniQure 在一份更新中分享称，目前的 I/II 期数据对该机构而言尚不充分。可能需要进行一项新的随机、伪手术对照试验。

Vico Therapeutics 的亨廷顿病药物 VO659 目前正在进行每年仅给药两次的测试，且美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该药物于今年晚些时候在美国开展临床试验。

2026 年 2 月亨廷顿舞蹈症 (HD) 研究回顾：branaplam 试验数据已发表；关于 HD “灰色地带”遗传学的新见解；此外还涉及蠕虫、大脑回路、眼动追踪，以及处于患病风险中的人群所承受的隐形心理压力。

剑桥大学的一项新综述探讨了亨廷顿舞蹈症（HD）中的眼部生物标志物，包括视网膜扫描和眼球运动追踪。

您的大脑是一台先进的超级计算机。但在亨廷顿舞蹈症 (HD) 中，一个核心处理器开始出现故障。加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的一个研究小组近距离观察并直观展示了出现故障的特定回路，以及它们在 HD 中的不同表现。

生活在亨廷顿舞蹈症的风险中会带来巨大的心理负担。一项针对 12 名风险人群的小型访谈式研究深入探讨了这些人的日常应对方式。

VIBRANT-HD 试验的结果现已发表在同行评审期刊上。该试验测试了口服药物 branaplam，该药降低了 HTT，但存在严重的安全性问题，最终导致试验中止。