Prilenia 已于 6 个月前（即 2025 年 11 月）悄然撤回了 pridopidine 的欧洲上市审批申请，此前欧洲药品管理局 (EMA) 已建议拒绝该药物。以下是事件的经过，以及为什么您直到现在才听说此事。

最近一项针对猪的研究表明，亨廷顿病患者的大脑可能正遭受人体自身免疫系统的攻击。结果显示，入侵的细胞毒性 T 细胞可能会导致亨廷顿病的神经退行性变，这提示了一条新的治疗途径。

亨廷顿舞蹈症的“优质护理”是什么样的？荷兰的一项新研究咨询了家庭护理人员和专业护理人员，揭示了他们在实践中体验到的差异。

尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。

PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。

2026 年 4 月的研究显示，一种毒性 HTT 片段在小鼠研究中占据了核心地位，CRISPR 在小鼠实验中展现出前景，人工智能和可穿戴设备正向临床应用迈进，此外还有两项研究揭示了 HD 护理人员所承担的重担。

全功能能力评分（Total Functional Capacity score）在亨廷顿舞蹈症研究中已使用了数十年。本文将介绍它的衡量指标、局限性，以及它为何处于一项备受期待的临床试验的核心地位。

亨廷顿舞蹈症（HD）中的冷漠不仅仅是“不在乎”。它会影响人际关系、日常习惯和情感连接。一项针对护理者的小型研究揭示了冷漠症状带来的沉重负担，以及提供安全空间分享经验的价值。

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一项新研究利用“自切换”基因剪刀，针对小鼠亨廷顿舞蹈症的根本原因进行治疗——即使在症状开始后也是如此。