在宣布 ANX005 (tanruprubart) 治疗亨廷顿病 (HD) 的试验取得积极结果四年后，Annexon 公司正式发表了研究结果。该药物安全、达到了预期目标，并可能对部分参与者有所帮助——那么，进展缓慢的原因是什么？

科学家们筛选了超过一万亿个微小的环状蛋白片段，以寻找能够抓住亨廷顿蛋白的片段。他们直接从细胞中捕获了亨廷顿蛋白，并发现它几乎总是与一个名为 HAP40 的伙伴配对。

一项新研究表明，亨廷顿舞蹈症（HD）患者甚至在早期阶段就会出现对自身疾病症状的认知能力下降（被称为“病感失认症”）。研究结果强调，了解症状的进展需要从多个视角的考量。

亨廷顿舞蹈症（HD）患者通常会经历非自愿的体重减轻。最近的一篇文章指出了 HD 对进食和体重维持影响的相关挑战，并探讨了家庭和专业人士如何应对这些挑战。

罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。

在过去的 20 年里，PET 示踪剂一直是阿尔茨海默病研究领域的游戏规则改变者，它使无需侵入性程序即可观察大脑中的淀粉样蛋白斑块成为可能。那么，亨廷顿舞蹈症的情况又如何呢？

Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHDRS 的所有四项指标均处于或高于基线水平，优于预期的自然衰退。此外，本文还将首次探讨美国临床试验站点的扩展情况。

临床方面，我们收到了 uniQure 关于其近期 FDA 会议的消息，一项干细胞试验为首位受试者完成了给药，Skyhawk 分享了 SKY-0515 的数据。实验室方面，在 DNA 层面减缓 HD 的科学研究正在不断深入。

PROTACs 就像一种精准的修剪工具，在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时，保持健康形态的蛋白完好无损。在细胞和亨廷顿病小鼠中，这种靶向清理改善了健康状况并减缓了疾病特征。