最新消息
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Pridopidine 的 PRECISE-HD 试验完成首例受试者给药
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针对亨廷顿舞蹈症 (HD) 的 pridopidine 3 期 PRECISE-HD 试验现已完成首例受试者给药。该研究将测试这种药物是否能减缓最有可能获益的人群的疾病进展。
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寻找捷径:亨廷顿蛋白降低疗法的新路径
阅读时长 6 分钟
新研究指出,HTT1a(一种具有毒性的缩短版亨廷顿蛋白)是疾病的关键驱动因素,也是亨廷顿病(HD)中极具前景的治疗靶点。
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降低 HTT 水平的强心针:INSIGHTT 试验开始测试 SRP-1005
阅读时长 6 分钟
一项新的 1 期研究正在测试 SRP-1005,这是一种通过皮下注射给药的亨廷顿蛋白降低疗法。虽然目前还处于早期阶段,但这种方法可能会为亨廷顿病(HD)药物开发的“武器库”增添一支重要的新箭。
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2026 年度 HDBuzz 青年科学写作奖现已开放申请!
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宣布由遗传病基金会(HDF)赞助的 2026 年度 HDBuzz 青年科学写作奖正式启动!
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HD2026 Milton Wexler Biennial Symposium Day 3
阅读时长 25 分钟
#HD2026 的第 3 天将 HTT 置于显微镜下。研究人员分享了关于 HTT1a、下一代降低 HTT 方法、体细胞扩增、大脑回路以及为什么增强健康的 HTT 可能有所帮助的新见解。在此阅读我们的综述。
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HD2026 米尔顿·韦克斯勒两年一度研讨会第二天
阅读时长 22 分钟
#HD2026 的第二天为我们带来了关于体细胞不稳定机制的最新进展、追踪人类 HD 的新方法、助力研究向前发展的 AI 工具,以及我们对 HTT 蛋白理解的进展。请在此了解详情。
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HD2026 Milton Wexler Biennial Symposium Day 1
阅读时长 27 分钟
HD2026 第一天的议程圆满结束!从人类大脑能为我们提供哪些关于亨廷顿病 (HD) 的启示,到 HTT1a、体细胞 CAG 重复扩增以及 HTT 的正常生物学功能,今天的演讲涵盖了从基础生物学到潜在治疗方案的方方面面。
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Prilenia 与 CHDI 共享 HD 试验数据,助力未来研究
阅读时长 6 分钟
临床试验数据在研究结束后很长一段时间内仍能推动发现。Prilenia 将两项 HD 临床试验的安慰剂组数据捐赠给 CHDI,这为研究人员更好地了解安慰剂效应、HD 进展和未来试验设计提供了宝贵资源。
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回顾过去,展望未来:罗氏公司令人失望的消息发布四周后的疑问与教训
阅读时长 10 分钟
罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望,但故事并未就此结束。多年的研究回答了一些关键问题,也提出了许多新问题,并将为下一代亨廷顿舞蹈症(HD)临床试验提供参考。
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2026 年 7 月:亨廷顿舞蹈症研究月报
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7 月对亨廷顿舞蹈症(HD)研究领域而言可谓挑战重重——罗氏公司接连终止两项 HD 项目。不过本月HD学术界仍然传来积极信息:颇具应用前景的新型研究工具、体细胞扩增机制的新发现,以及聚焦 HD 患者饮食管理与自我意识的重要研究成果相继见刊。
