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余音绕梁，挥之不去：亨廷顿舞蹈症中不仅是简单重复的症状
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最新消息
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折叠 12 英尺长的袖子的衬衫：了解亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠
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在最近发表于《自然通讯》上的一篇文章中，一个研究团队调查了一种新的方法，以改善亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠过程，并阻止有毒团块的形成。
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SOM3355 在 EMA 和 FDA 均表示支持下迈向三期临床试验
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SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与 FDA 举行二期临床试验结束会议后，与 FDA 达成了一致。一项全球三期临床试验预计将于 2026 年启动。
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微小的基因调整有望延缓亨廷顿病症状并激活细胞清理功能
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科学家发现一种罕见的基因特性，可能通过增强细胞清理功能来延长亨廷顿病患者的发病年龄。
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揭开 DNA 修复的秘密
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MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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牙仙疗法？在小型亨廷顿舞蹈病试验中测试牙齿干细胞
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一项试验测试了人牙齿中的干细胞，作为亨廷顿舞蹈病（HD）的一种可能治疗方法。该方法似乎是安全的，并且在症状方面有所改善，但由于研究规模较小，且该方法背后的科学原理尚不明确，因此建议谨慎。
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对中间 CAG 重复序列的新见解：绘制扩展连续体
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一项新的研究使用超灵敏的研究技术来绘制整个 CAG 重复序列长度范围内的 DNA 变化，揭示了中间重复序列在遗传图谱中的位置
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UniQure 和 FDA 在 AMT-130 的审批途径上不再保持一致
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在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对照组。未来的道路尚不确定，但 uniQure 仍然致力于为 HD 社区服务。
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2025 年 10 月：本月亨廷顿病研究进展
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2025 年 10 月是亨廷顿病研究成果丰硕的一个月：uniQure 的 AMT-130 疗法有了更清晰的进展，绘制了亨廷顿病如何以及在何处改变大脑，开展了针对 DNA 修复的早期机制研究，并举行了一场汇集了该领域主要力量的大型会议。
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时间地图：追踪亨廷顿病在大脑中从出生开始的演变
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为何亨廷顿病中某些脑细胞会首先死亡？新研究表明，小鼠的基因活动变化从出生时就开始，尤其是在纹状体 & 皮层中——通过空间 & 单细胞工具进行绘制。
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进一步澄清：UniQure 新闻发布四周后我们了解到的情况
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距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波。数据是否与媒体的炒作相符？还有哪些不确定因素？亨廷顿氏病社区有哪些关键问题？