体细胞扩增

一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子，为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供…