阅读科学新闻报道的十条金规则

在亨廷顿病治疗的道路上，我们正在取得真正的进展，但有时科学家们承诺的似乎超过了他们能够实现的。因此，HDBuzz 提出了十条“黄金法则”，以帮助您判断新闻报道或新闻稿是否为 HD 提供了真正的希望，或者其声明是否应持保留态度。

雪花与冰川

HDBuzz 热爱科学。在我们富有哲理的时刻，我们喜欢把世界上所有的科学研究想象成一片片雪花，轻轻地落在山顶上，随着时间的推移，在数月、数年乃至数十年间逐渐压实，形成一个巨大的、不可阻挡的冰川，能够雕刻整座山脉。

单片雪花无法做到这一点，但随着时间推移，科学改变世界的力量——以及改善亨廷顿病患者生活的能力——是巨大的。

科学如何传达给公众

当一篇关于某项研究的文章发表在同行评审的科学期刊上时，科学就变得“官方”了。但许多科学成果是通过新闻稿传达给公众的。

有限资金的激烈竞争意味着仅仅在科学期刊上发表结果可能不足以维持科学家的工作。

资助科学的机构会以公众意见为导向，因此研究人员获得资金的一种方式是让公众对他们的研究感到兴奋。所以当一项工作目前只关注一个小领域时，激发人们兴趣的一种方式是让他们想象整个冰川，而不是仅仅一片雪花。

因此，大学和研究公司都设有新闻办公室，其工作是鼓励科学家发布新闻稿，其中他们经常会推测他们的工作未来可能有的应用。

当然，科学的部分目的就是为新发现找到实际应用。但这是一把双刃剑，因为许多可能发生的事情最终都没有实现。

当博主和记者将新闻发布转化为新闻报道时，可能会增加另一层推测。报道常见疾病的重大突破比报道小进展和罕见疾病能获得更多点击量和销量。

有什么危害？

结果可能是新闻发布和新闻文章有时会承诺一些科学研究永远无法实现的事情——或者比文章所暗示的要远得多。

这不是个别科学家、新闻办公室、博主、记者或读者的错。没有人想要误导他人——但有时这可能就是结果，这是不好的，因为它可能导致失望和丧失希望。

十条金规则

好消息是，如果读者知道该注意什么，就可以避免失望。

因此，HDBuzz 制定了阅读新闻发布或科学新闻文章的十条金规则。这些规则旨在帮助您从科学新闻中获得应有的希望——并避免在不应该的地方感到失望。

• 对任何承诺现在或在不久的将来“治愈”HD 的人持怀疑态度。

• 如果某事听起来好得令人难以置信，那它很可能就是不真实的。

• 这项研究是否已经在同行评议的科学期刊上发表？如果没有，新闻发布可能不过是推测。

• 问问自己新闻发布宣布的是项目的研究结果，还是仅仅是项目的开始、新的合作关系或资金批准。这之间有很大的区别。

• 证明某种方法对亨廷顿病患者有效的唯一方式是在亨廷顿病患者身上进行测试。

• 在亨廷顿病动物模型中获得积极结果是很好的开始——但不能称之为治愈——而且许多在老鼠身上有效的方法在人类测试中都失败了。

• 尚未在亨廷顿病动物模型中测试的方法要成为治疗方案还有很长的路要走。

• 您的思维就像一座房子——保持开放是好的，但如果完全敞开，您永远不知道谁会走进来。

• 对读到的内容有疑问？请求 HDBuzz 为您撰写相关文章！

• 最后，请记住，科学每天都在推动我们朝着有效治疗亨廷顿病的方向前进。即使是负面结果和治疗失败也能帮助我们专注于更有成效的想法。

一个例子——“阻断和替换”基因疗法

最近，新闻网站 Science Daily 上出现了一篇题为“分子递送卡车提供基因治疗混合物”的文章。许多其他网站上也出现了类似的文章，所有文章都报道了北卡罗来纳大学的 R Jude Samulski 教授领导并在 PNAS 杂志上发表的研究。

这篇新闻文章透露，Samulski 的团队做了一些令人印象深刻的事情。这项研究的重点是一种名为 alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症的疾病——简称“alpha-1”。

alpha-1 患者会出现肝脏问题，因为他们有两个缺陷的基因，这些基因本应告诉细胞如何制造 alpha 1 蛋白。部分问题在于缺少健康蛋白，部分问题在于细胞产生的突变蛋白是有害的。

Samulski 的小组使用了一种“双管齐下”的基因疗法来解决患有相同遗传问题的 mice 的这个问题。首先，他们制造了一种类似 DNA 的分子，可以阻止异常蛋白质的产生——这是一种基因沉默的形式。然后，他们添加了一个替代基因，细胞会将其用作制造健康蛋白质的配方。

他们将这两种有效载荷包装到一种称为 AAV 的病毒中，该病毒能附着在细胞上并将其内容注入细胞中。接受病毒治疗的小鼠恢复了健康水平的 alpha-1 蛋白，并且没有出现肝脏问题。

出色的工作——可惜新闻发布有遗憾

让我们说清楚——这是出色的科学研究，也是针对一种毁灭性疾病的创新方法。那么问题出在哪里？

嗯，这项研究引起了我们的注意，因为所有关于它的新闻报道都提到了该方法治疗其他“蛋白质折叠”疾病的潜力，例如“囊性纤维化、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症……和阿尔茨海默病”。

新闻报道之所以这么说，是因为研究人员自己的新闻发布中这样说了，PNAS 文章中也是如此。

问题是，这项研究并没有直接涉及其他这些疾病——而且在亨廷顿病或其他提到的疾病中应用这种方法还面临着巨大的障碍。但从新闻报道中，您不一定能知道这一点。

就亨廷顿病而言，主要有两个问题。第一个问题是导致亨廷顿病的亨廷汀蛋白非常大——比 alpha-1 蛋白大七倍。AAV 病毒太小，无法传递替代亨廷汀基因。其他病毒可能可以，但它们在将载荷传递到细胞内方面不如 AAV 病毒。另一个问题是，一旦 alpha-1 蛋白被制造出来，它就会释放到血液中，这意味着少量就能发挥很大作用。而亨廷汀蛋白则是在细胞内完成所有工作（和破坏）——所以任何基因治疗都需要进入更多的细胞才能产生效益。

这些问题的结果是，这种方法——尽管很巧妙——现在根本无法应用于亨廷顿病，即使进行彻底改变，它也不太可能在至少十年内使亨廷顿病患者受益——如果能的话。

您可能认为必须了解所有关于基因治疗的知识才能发现将其应用于亨廷顿病的这些问题。

事实上，有足够的线索可以让非科学家谨慎对待这一特殊的突破，即使它可能在 Google 新闻提醒中弹出“亨廷顿病”。

运用金规则

将我们的金规则应用于这个特定的新闻发布会引发几个警报。

规则 2。新闻发布暗示这一种方法可能对五种不同的主要疾病有用——听起来很神奇……会不会好得令人难以置信？请谨慎对待。

规则 5。是否在亨廷顿病患者身上测试过？ 没有，这项研究仅限于小鼠。

规则 6 和 7。那亨廷顿病动物模型呢？没有，这些小鼠是 alpha-1 缺乏症的模型，不是亨廷顿病的模型。

所以您不必成为基因治疗科学专家，我们的规则就能让您对这个特定的新闻发布产生一些健康的怀疑。

这就是规则 8 和 9 的用处——保持开放的心态但对突破保持谨慎——如果您读到不确定的内容，随时可以请 HDBuzz 调查——可以发送邮件至 editor@hdbuzz.net 或使用 HDBuzz.net 上的建议表格。

规则十

规则十是我们最喜欢的——因为它让我们回到对雪花和冰川的诗意描述。规则十是为了提醒我们——无论某个特定的新闻能否告诉我们寻找亨廷顿病有效治疗方法的情况——我们今天比昨天更接近目标，明天我们会更接近。

了解更多

• Science Daily 关于基因治疗的新闻报道
• Samulski 关于基因治疗文章的新闻发布
• 发表在科学期刊 PNAS 上的文章（全文需付费或订阅）