亨廷顿舞蹈症社区的倡议活动促成了 FDA 召开关于 AMT-130 的关键会议

在过去的两个月里，亨廷顿舞蹈症（HD）社区展现了其集体力量，团结起来，倡导 uniQure 的研究性基因疗法 AMT-130 在美国继续发展。这种持续的倡议努力似乎促成了 uniQure 与食品和药物管理局（FDA）举行的 A 类会议的安排，以讨论 AMT-130 的美国监管途径。

社区向 FDA 递交请愿书

对于最近的监管挑战，HD 社区的反应堪称非凡。两份呼吁 FDA 重新考虑其对 AMT-130 立场的在线请愿书在短时间内收集了超过 48,000 个签名，代表了 HD 社区前所未有的团结。除了数字签名外，社区成员还给国会代表写信，并组织与立法者的会议，以强调对 HD 治疗的迫切未满足需求。

这一倡议在 2026 年 1 月 22 日达到了高潮，当时 HD 社区代表前往马里兰州银泉市的 FDA 总部，亲自递交了印有 48,000 多个签名的请愿书。来自 Help 4 HD International、亨廷顿舞蹈症青年组织 (HDYO)、美国亨廷顿舞蹈症协会 (HDSA)、HD Reach 和亨廷顿舞蹈症基金会 (HDF) 的代表齐聚一堂，采取了这一协调行动。

这不仅仅是一个象征性的姿态，它是 HD 社区集体声音的实际体现。出席的组织代表了 HD 社区的各个方面：有风险的年轻人、患有该疾病的人、照顾亲人的家庭成员以及为有效治疗方法努力了几十年的倡导者。他们在 FDA 的出现发出了一个明确的信息，即在 uniQure 计划的 A 类会议之前，迫切需要改变疾病的疗法。

A 类会议

1 月 9 日，uniQure 宣布已安排与 FDA 举行 A 类会议。在该公司 1 月 20 日致 HD 社区的一封信中，解释了这意味着什么。

A 类会议是为紧急问题保留的。它们旨在帮助公司解决关键障碍，并从 FDA 获得关于其开发计划的重要反馈。这些高优先级的会议通常在 FDA 收到会议请求后的 30 天内安排。FDA 通常在会议结束后约 30 天提供正式的会议记录。

重要的是，uniQure 承诺在 A 类会议中包括一名社区代表，以确保在这些讨论中，HD 社区的声音能够直接被 FDA 监管机构听到。该公司表示，一旦收到 FDA 的正式会议记录，将提供监管更新。因此，根据 uniQure 的时间表，社区应该在 3 月初了解更多信息。

社区的力量

在他们的信中，uniQure 特别承认了 HD 社区在过去两个月中的倡议努力，称他们在提高人们对 HD 方面未满足的重大需求的认识方面发挥了重要作用。

这种程度的协调倡议在 HD 社区中是前所未有的。超过 48,000 个请愿签名、国会外联以及向 FDA 有组织地递交请愿书，都表明了当患有该疾病的人、家庭、年轻人和组织为实现共同目标而共同努力时会发生什么。

虽然我们尚不知道 uniQure 与 FDA 会议的结果，但 HD 社区已经完成了一些重要的事情。他们已经让人们无法忽视对有效 HD 治疗的迫切需求。每一个签名、每一封信、每一次与立法者的对话都有助于确保受 HD 影响的人的声音被决策者听到。

接下来是什么？

UniQure 预计在收到 FDA 会议的正式会议记录后，将在 3 月初或之前提供更新。在此之前，该公司鼓励 HD 社区继续提高人们对 HD 迫切未满足需求的认识。

过去两个月表明，当 HD 社区用一个声音说话时，人们会倾听。患有 HD 的人、家庭、有风险的个人和倡导者已经证明了他们的集体力量和决心，为获得可能改变疾病的疗法而战。

无论这次会议的最终结果如何，这段倡议时期都将被铭记为一个决定性的时刻，HD 社区团结一致，大声、清晰且以不可否认的影响力表达了他们的需求。

摘要

• 超过 48,000 人签署了请愿书，呼吁 FDA 重新考虑其对 AMT-130 的立场
• 2026 年 1 月 22 日，来自五个主要 HD 组织的代表向马里兰州银泉市的 FDA 总部亲自递交了这些请愿书
• UniQure 已获得与 FDA 举行的高优先级 A 类会议，以讨论 AMT-130 的监管途径
• 社区代表将直接参与 FDA 会议