亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

你在寻找我们的图标吗? 你可以下载我们的图标,并在共享页获取使用指南。

文章主题:入门

临床试验的设计和分期

临床试验的设计和分期

Dr Jeff CarrollMelissa Christianson在2016年3月26日

过去几年中,针对亨廷顿舞蹈症(HD)的药物临床试验结果层出不穷,但是这些结果到底意味着什么,理解起来却颇为困难。药物到底有效还是无效,这个看似简单的问题却比实际复杂,我们今天就此问题来为患者家属们讲解讲解。 新药是如何通过批准的 一种新药的产生并非始于药物上市的那一刻,药物开发出来后需要经过平均12年的时间才得以上市,那么在这12年当中,这种药物经历了什么呢?大部分时间都是花在对该药进行安全和有效性的测试上,因为才开发的新药有可能对人体有害。 每个国家都对测试药物安全有效性能有自己的一套程序,这篇文章主要讲解美国的程序,但对其他国家有参考作用。 在美国,FDA负责管理这项职责。当药物公司开发出新药,比如说治疗HD的新药,要通过FDA的审核,首先需要向FDA提供三种材料:动物实验证明该药物没有毒性,生产证明说明制造过程合理,预计在人体中进行测试的临床实验计划。 接收到以上三项材料后,FDA就可批准药物公司进行该药的临床试验,即在人体进行测试,值得注意的是,在这个阶段,FDA并不是要求公司来证明药物的有效性,而只需证明其对人安全无害即可。 一旦药物公司得到在人群进行测试的批准,真正的工作就开始了。下一步,公司还得测试证实该药对患该疾病的病人是有疗效的,只有完成这些临床试验,药物最终才能上市。