亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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文章主题:锌指核酸酶

赋予亨廷顿病一只“手”?两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

赋予亨廷顿病一只“手”?两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

Dr Ed Wild在2012年11月25日

HD治疗中非常有前景的一种治疗措施是,设计一种能告诉细胞减少有害的突变亨廷顿蛋白生成的药物。迄今,大多数致力于降低亨廷顿蛋白生成的研究主要集中在信使RNA,而不是信使RNA的来源——DNA。现在,两个独立的研究小组在HD小鼠实验中获得的成功,推动了直接作用于HD基因的“锌指”药物的发展。如今,处于这项技术的早期,试问:我们了解了什么?我们又将面临哪些挑战?