亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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文章主题:反义的

HD基因编辑技术哪家强?

HD基因编辑技术哪家强?

Mr. Shawn Minnig在2016年11月07日

最近基因组编辑技术(基因沉默)正在成为治疗包括亨廷顿舞蹈症在内的遗传疾病的大热门。这些基因编辑方法,包括锌指核酸酶(zinc finger nucleases)和CRISPR/Cas9,那么,这些新的研究领域最近又有哪些令人激动的消息呢?

亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体实验

亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体实验

Dr Jeff Carroll在2015年10月22日

今天有新闻说,亨廷顿舞蹈症患者第一次成功摄入了药物靶向亨廷顿舞蹈症的基因沉默药物。这些勇敢的志愿者是有史以来第一次接受药物治疗亨廷顿舞蹈症根本病因的患者,一种具有巨大的潜力治疗方法。我们为什么为这个消息兴奋呢?

亨廷顿舞蹈症临床实验声明:亨廷顿降低药物将于2015进入第一阶段实验

亨廷顿舞蹈症临床实验声明:亨廷顿降低药物将于2015进入第一阶段实验

Leora Fox在2015年1月19日

一项新的临床实验将于2015年开始,目标是测试一种"降低亨廷顿"疗法,叫做反义寡核苷酸(ASO), 它直接攻击亨廷顿舞蹈症的变异基因。我们非常激动,这是前所未有的针对亨廷顿舞蹈症根源问题的实验, 并且在动物身上的研究结果很可观。让我们来看看这些消息吧。