亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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文章主题:基因沉默

HD基因编辑技术哪家强?

HD基因编辑技术哪家强?

Mr. Shawn Minnig在2016年11月07日

最近基因组编辑技术(基因沉默)正在成为治疗包括亨廷顿舞蹈症在内的遗传疾病的大热门。这些基因编辑方法,包括锌指核酸酶(zinc finger nucleases)和CRISPR/Cas9,那么,这些新的研究领域最近又有哪些令人激动的消息呢?

共同耕耘:2016美国亨廷顿舞蹈症协会会议

共同耕耘:2016美国亨廷顿舞蹈症协会会议

Dr Jeff Carroll在2016年6月15日

近一千多的亨廷顿舞蹈症家庭成员聚集在美国马里兰州2016亨廷顿舞蹈症协会(HDSA)的年度会议。我们通常不报道患者和家庭大会,但今年大会的特殊氛围,让我们想写一篇会议的简短更新。

2016世界亨廷顿舞蹈症治疗学大会-第二天

2016世界亨廷顿舞蹈症治疗学大会-第二天

Dr Jeff Carroll在2016年2月29日

在经历了昨天一天激动人心的科学后,第2天我们看到消除细胞中的有害突变HD蛋白的令人激动的报告和当前正在进行或者计划中的临床试验。

亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体实验

亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体实验

Dr Jeff Carroll在2015年10月22日

今天有新闻说,亨廷顿舞蹈症患者第一次成功摄入了药物靶向亨廷顿舞蹈症的基因沉默药物。这些勇敢的志愿者是有史以来第一次接受药物治疗亨廷顿舞蹈症根本病因的患者,一种具有巨大的潜力治疗方法。我们为什么为这个消息兴奋呢?

在大脑的洗澡水中测量有害亨廷顿蛋白

在大脑的洗澡水中测量有害亨廷顿蛋白

Dr Michael Orth在2015年10月20日

像基因沉默这些令人兴奋的技术正在被开发用于治疗亨廷顿舞蹈病。除了等待疾病的发生,我们怎么能知道这些技术是否有效?这是研究人员的一个主要障碍,但现在我们拥有衡量亨廷顿舞蹈症患者的神经系统有害亨廷顿蛋白积聚的超级敏感的方法。 大海捞针 细胞在基因里窝藏一个突变,比如说亨廷顿舞蹈症,在大多数情况下,细胞会产生突变的蛋白。DNA含有突变的脚本,但是是一种异常蛋白导致的损害。在亨廷顿舞蹈症的研究社区,人们正在努力地沉默亨廷顿舞蹈症基因,来减少所谓的突变亨廷顿蛋白水平。这些方法的成功与否包括测量他们如何减少突变亨廷顿蛋白水平。

亨廷顿舞蹈症临床实验声明:亨廷顿降低药物将于2015进入第一阶段实验

亨廷顿舞蹈症临床实验声明:亨廷顿降低药物将于2015进入第一阶段实验

Leora Fox在2015年1月19日

一项新的临床实验将于2015年开始,目标是测试一种"降低亨廷顿"疗法,叫做反义寡核苷酸(ASO), 它直接攻击亨廷顿舞蹈症的变异基因。我们非常激动,这是前所未有的针对亨廷顿舞蹈症根源问题的实验, 并且在动物身上的研究结果很可观。让我们来看看这些消息吧。

人物访谈录: 爱丽丝和南茜•韦克斯勒(Alice和Nancy Wexler)

人物访谈录: 爱丽丝和南茜•韦克斯勒(Alice和Nancy Wexler)

Dr Ed Wild在2013年1月30日

遗传病基金会(简称HDF),是亨廷顿病研究领域中的一个重要角色。近期,遗传病基金会两年一度的科学研讨会"Milton Wexler生命与创造力庆祝会"在麻萨诸塞州剑桥市举行。HDBuzz遇见了HDF中处于核心地位的一对姐妹,Nancy和Alice Wexler。

赋予亨廷顿病一只“手”?两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

赋予亨廷顿病一只“手”?两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

Dr Ed Wild在2012年11月25日

HD治疗中非常有前景的一种治疗措施是,设计一种能告诉细胞减少有害的突变亨廷顿蛋白生成的药物。迄今,大多数致力于降低亨廷顿蛋白生成的研究主要集中在信使RNA,而不是信使RNA的来源——DNA。现在,两个独立的研究小组在HD小鼠实验中获得的成功,推动了直接作用于HD基因的“锌指”药物的发展。如今,处于这项技术的早期,试问:我们了解了什么?我们又将面临哪些挑战?

用单链核糖核酸基因沉默瞄准亨廷顿基因信使

用单链核糖核酸基因沉默瞄准亨廷顿基因信使

Dr Nayana Lahiri在2012年10月12日

经过在药物开发方面的跳跃式进展之后,我们比任何时候都更接近于进行降低或者沉默亨廷顿基因的人体临床试验以作为亨廷顿病的治疗方法。更新,更好,更安全的技术总是更受欢迎的;而单链核糖核酸基因沉默的宣告引起了很大反响。这到底是些什么?